USA teadlased tegid kindlaks, miks
lihasdüstroofiate uurimiseks kasutatavatel hiirtel tekib füüsilise koormuse
tagajärjel ebaproportsionaalselt suur väsimus. Koormusjärgset jõuetust leevendas
oluliselt sildenafiil.
Sama aine on toimeaineks tuntud erektsioonihäirete ravimis Viagra.
Lihasdüstroofiad on grupp võrdlemisi harvaesinevaid pärilikke haigusi, mis põhjustavad progresseeruvat lihaskoe kärbumist. Geneetiliselt muundatud hiirtel, keda kasutati kahte tüüpi - Duchenne’i ja jäseme-vöötme – lihasdüstroofia uurimiseks, täheldati koormusjärgset jõuetust, mille põhjuseks ei olnud vähenenud lihastoonus, vahendas Eesti Geenikeskus.
Selle nähtuse põhjus oli pikka aega mõistatuseks, kuni Iowa ülikooli teadlasele Kevin Campbellile tuli appi õnnelik juhus. Ühel konverentsil kohtas ta arsti, kellele düstroofilise hiire videot nähes meenus üks Beckeri düstroofiat põdev patsient.
Beckeri düstroofia üheks molekulaarseks tunnusmärgiks on valgu nNOS puudumine lihasrakkude membraanil. nNOS ehk neuraalne lämmastikoksiidi süntetaas on ensüüm, mis toodab lämmastikoksiidi (NO) - signaalmolekuli, mis veresooni ümbritsevatele lihastele annab käskluse laieneda, suurendades sellega veresoonte läbimõõtu ja parandades koe verevarustust.
Seetõttu otsustas Campbell uurida, kas mitte nNOS alatalitlus ei põhjusta düstroofiliste hiirte koormustalumatust. Ja tõepoolest – harilikel hiirtel tekkis nNOS toimet takistava ravimi tagajärjel düstroofilistele hiirtele sarnane jõuetus, samas paranes düstroofiliste hiirte seisukord oluliselt NO kaudu veresooni laiendava sildenafiili mõjul.
Kuigi lihasdüstroofiate tõelisi tekkepõhuseid saab kunagi ravida ehk vaid geeniteraapia abil, on käesoleva avastuse alusel võimalik välja töötada rohtusid haigusega kaasneva jõuetuse leevendamiseks.